Жетим дарылар сейрек кездешүүчү ооруларды дарылоо үчүн колдонулат. Аларды «жетим» деп да коюшат. Оору сейрек кездешсе, анда аны жеңүү кыйын окшойт.
Парадокс чындыгында иштеп жатат. Сейрек болгонуна карабастан, жалпысынан мындай диагноз менен ооругандар көп. Мисалы, Европа өлкөлөрүндө алардын 30 миллиону бар, башкача айтканда, болжол менен ар бир 15-адам жетим оорусунан жабыркайт. Атайын дарылар аларды дарылоо үчүн арналган.
Жетим дарыларды каттоо
Бул дары-дармектер, адатта, кадимки дарылар сыяктуу өндүрүш жана каттоо жолу менен жүрүшөт. Бирок аларга өндүрүүчүлөрдү иштеп чыгууларына инвестиция салууга үндөгөн айрым артыкчылыктар берилет.
Өндүрүштү колдоо үчүн мамлекеттин кийлигишүүсү ар кандай жолдор менен ишке ашат: салык жеңилдиктери жана стимулдар, ички рынокко жөнөкөйлөштүрүлгөн кирүү, өнүктүрүүгө субсидиялар, кеңейтилген рыноктун эксклюзивдүүлүгү.
Абалды ким дайындайт
Жетим дары статусу дайындалдыдарылар Европалык дарылар агенттигинин жетим дарылар боюнча комитети тарабынан. Андан кийин Еврокомиссия тарабынан бекитилген. Андан кийин гана каттоо күбөлүгү берилет.
Талаптар
Жетим статусуна арыз жактырылышы үчүн, ал төмөнкү талаптарга жооп бериши керек:
- Өмүргө коркунуч туудурган же өнөкөт ооруну аныктоо, дарылоо же алдын алуу үчүн колдонулушу керек.
- Оору Европа Биримдигинде 10 000 адамдан 5тен ашпашы керек же фармацевтикалык продуктуну сатуу аны өнүктүрүү үчүн зарыл болгон чыгымдарды жабуу күмөндүү болушу керек.
- Оорунун диагностикасынын, дарылоонун же алдын алуунун ылайыктуу ыкмасы жок, же эгерде ал түзүлгөн болсо, каралып жаткан дары мындай дарты бар бейтаптарга жардам бериши керек.
Мыйзам деңгээлинде
Россияда 2010-жылдын март айынын аягында «Дары-дармек каражаттарын жүгүртүү жөнүндө» мыйзам долбоору жактырылган, анда маанилүү жана турмуштук маанилүү деп эсептелген дары-дармек каражаттарына бааларды мамлекеттик жөнгө салуу каралган. Ошол эле учурда акыркы вариантта жетим дары деп аталгандар тууралуу сөз болгон эмес. Мындай түзөтүү Мамлекеттик Думанын биринчи текшерүүсүнөн кийин мыйзамдан жок болгон.
Ушундан улам бир нече ондогон кайрымдуулук фонддору бириккенРоссиянын президентине кайрылуусунда. Алар жетим дарылардын жүгүртүүсүн мыйзамдаштырууну жана аларды өлкөгө алып келүү жана каттоо режимин жөнөкөйлөтүүнү суранышты.
Натыйжада Саламаттыкты сактоо министрлигинин сайтында расмий билдирүү жарыяланды. Ошентип, мындай дарыларды ташып келүү процедурасы жөнөкөйлөштүрүлдү. Эми 5 күндөн ашык эмес.
Импортко жеке колдонууга уруксат ЭЦК менен электрондук форматта берилет. Мунун аркасында алыскы аймактардан келген бейтаптар борборго барбай, уруксат алуу үчүн кеңселерде кезекке турбайт.
Жетим оорулар
Жетим ооруларына мисалдар:
- Мукополисахаридоз. Зат алмашуунун бузулушуна тиешелүү болгон оор формадагы тукум куучулук оору. Орусияда жылына орто эсеп менен 15ке жакын адам бул оору менен төрөлөт.
- Гемофилия. Кандын уюшу факторунун жетишсиздиги аныкталган тукум куучулук патологиясы, ал процессти жайлатат. Орусияда 8 000 бейтап катталган.
- Өнөкөт былжырлуу кандидоз. Козгучу - Candida тукумундагы грибок. Көбүнчө 18 жашка чейинки балдарда кездешет.
Мындан тышкары, бул тизмеге мукормикоз, зигомикоз, тимома, зыяндуу жумшак ткандардын саркомасы, муковисцидоз, гиперпролактинемия, Ретт синдрому, ашказан жаралуу колити, Маджид синдрому, аниридия кирет. Бул жалгыз жетим патологиялар эмес – алардын тизмеси алда канча узун.
Таанымал дарылардын тизмеси
Оорулар үчүн эң белгилүү жетим дарылар:
- "Солирис". активдүү ингредиент eculizumab болуп саналат. дары иммуносупрессант болуп саналат. Колдонууга көрсөтмөлөр - атиптик гемолитикалык-уремиялык синдром, ошондой эле пароксизмалдуу түнкү гемоглобинурия. Каршы көрсөткүчтөргө Neisseria менингиттерин алып жүрүү, активдүү инфекция, эмдөөнүн жоктугу, боор жана бөйрөктүн оор патологиясы кирет.
- "Капка". негизги активдүү ингредиент romiplostim болуп саналат. Дары идиопатиялык тромбоцитопениялык пурпура үчүн дайындалат.
- "Элапраза". негизги компоненти idursulfase болуп саналат. Дары мукополисахаридоздун 2-типи үчүн жазылган.
- "Жүк ташуучу унаа". дарынын негизги курамы бозентан болуп саналат. Ал өпкө гипертониясы үчүн колдонулат.
- "Энбрел". дарынын курамында этанерцепт бар. Ал системалуу түрдө пайда болгон ювеналдык артрит үчүн дайындалат.
- "Келгиле, көрөлү." активдүү ингредиент galsulfase болуп саналат. Курал төртүнчү типтеги мукополисахаридоздо колдонулат.
- "Актемра". Курамында тоцилизумаб бар. Ал системалуу түрдө пайда болгон ювеналдык артрит үчүн дайындалат.
- "Revoleyd". активдүү ингредиент eltrombopag болуп саналат. Бул курал идиопатиялык тромбоцитопениялык пурпура үчүн колдонулат.
- "Алдазурим". Негизги зат - ларонидаза. Мукополисахаридоздун 1 түрү үчүн дайындалат.
- "Иларис". активдүү ингредиент canakinumab болуп саналат. Дары системалуу түрдө пайда болгон ювеналдык артритте колдонулат.
- "Privigen". Анынактивдүү ингредиент адамдын иммуноглобулин болуп саналат. Дары идиопатиялык тромбоцитопениялык пурпура үчүн жазылган.
- "Replagal". активдүү зат agalsidase alfa болуп саналат. Ал Фабри оорусу үчүн жазылган.
- "Exjade". активдүү ингредиент deferasirox болуп саналат. Дары такталбаган апластикалык анемияда колдонулат.
- "Орфадин". активдүү зат - нитизинон. Бул тирозинемия үчүн жазылган.
- "Адемпас". Курамында риоцигуат бар. Ал өпкө гипертониясы үчүн жазылган.
- "Opsumite". Мацитентанды камтыйт. Ал өпкө гипертониясы үчүн колдонулат.
- "Аян". Курамында sildenafil бар. Өпкө гипертониясы үчүн жазылган.
- "Миозим". Негизги компоненти alglucosidase alfa болуп саналат. Дары Помпе оорусуна каршы колдонулат.
- "Парда". Негизги активдүү ингредиент - miglustat. Бул сфинголипидоздор үчүн белгиленген.
- "Ventavis". Курамында илопрост бар. Өпкө гипертониясы үчүн жазылган.
- "Фабразим". Агальсидаза бета камтыйт. Бул сфинголипидоздор үчүн белгиленген.
- "Волибрис". активдүү кошулма амбрисентан болуп саналат. Өпкө гипертониясы үчүн жазылган.
- "Иломедин". активдүү ингредиент - iloprost. Дары өпкө гипертониясы үчүн колдонулат.
Жетим дарылардын бул тизмеси ооруларга жазылгандардын арасында эң популярдуу болуп эсептелет.
Каршы көрсөтмөлөр
Дарыларды качан ичүүгө тыюу салынатдарынын активдүү кошулмасына жогорулаган сезгичтиги, ошондой эле боор жана бөйрөк патологиясы оор формаларында. Балдарга врачтын уруксаты менен гана берилет.
Тыянак
Ошентип, жетим дарылардын тизмеси – бул ошол эле аталыштагы топтогу ооруларга жазылган дарылардын тизмеси. Мындай патологиялар сейрек кездешет.
Орфандык дарыларды иштеп чыгуу үчүн ишканаларга стимулдар берилет. Каттоо башка фармацевтикалык препараттар сыяктуу эле, бирок тиешелүү комиссиянын кошумча ырастоосу менен жүргүзүлөт.
Бейтаптарга келсек, дарыны дарыгер гана жазып бериши керектигин эстен чыгарбоо керек. Дары-дармектерди өз алдынча алуу сунушталбайт, анткени ал каалаган натыйжага алып келбей, оорунун жүрүшүн начарлатышы мүмкүн.
